史上最貴療法獲美FDA批準(zhǔn)。周五，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了瑞士諾華公司(Novartis)210萬(wàn)美元的基因療法，用于治療脊髓性肌萎縮。其

“史上最貴”療法獲美FDA批準(zhǔn)。周五，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了瑞士諾華公司(Novartis)210萬(wàn)美元的基因療法，用于治療脊髓性肌萎縮。其價(jià)格之高，被諸多媒體稱為“史上最貴”療法。

Zolgensma療法是針對(duì)脊髓性肌萎縮等主要遺傳疾病的一次性治療，主要面向2歲以下患者。據(jù)悉，每11,000名新生兒中就有一人受到此類疾病影響。

美藥管局稱，這是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，一次性靜脈內(nèi)給藥便可修補(bǔ)相關(guān)基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。臨床試驗(yàn)顯示，患兒用藥后運(yùn)動(dòng)能力明顯改善，能夠控制頭部活動(dòng)，并在無支撐情況下坐立。

華此前曾表示，可能會(huì)將治療??價(jià)格定在150萬(wàn)至500萬(wàn)美元之間。

如今諾華表示，這種治療費(fèi)用將達(dá)到210萬(wàn)美元——或者說是每年425,000美元，五年內(nèi)可分期實(shí)施。該公司表示，它“正在與保險(xiǎn)公司密切合作，制定5年協(xié)議。”目前正與超過15家保險(xiǎn)公司就付款方式進(jìn)行“高級(jí)討論”。周五下午晚些時(shí)候諾華股價(jià)上漲了近4%。

這標(biāo)志著醫(yī)學(xué)的新時(shí)代，新療法可以在一次治療中治愈患者——但價(jià)格昂貴。

諾華公司稱，在昂貴的價(jià)格合理化的情況下，一次性治療費(fèi)用比當(dāng)前長(zhǎng)期治療疾病的10年費(fèi)用低50%。但今年早些時(shí)候評(píng)估藥品價(jià)格的臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所(ICER)表示Zolgensma的價(jià)值僅為150萬(wàn)美元。

目前針對(duì)兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定價(jià)為750,000美元，此后每年的定價(jià)為375,000美元。Biogen的股票周五下跌超過1%。

關(guān)鍵詞： FDA批準(zhǔn) 脊髓性肌萎縮 遺傳病